Lần đầu tiên tại Việt Nam: Bé gái 4 tuổi được điều trị ghép tế bào gốc thành công bằng liệu pháp tế bào CAR-T

Liệu pháp tế bào CAR-T được triển khai là cơ hội cuối để có thể cứu sống bé gái 4 tuổi bị mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho. Lần đầu tiên, các bác sĩ Việt Nam đã chinh phục thành công liệu pháp tế bào này. 

Các y, bác sĩ chúc mừng gia đình bệnh nhi.

Mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho, Trần Bảo Chi (4 tuổi) đã trải qua điều trị tấn công bằng 5 chu kỳ hóa chất và tiếp theo bằng 3 chu kỳ với phác đồ hóa chất mạnh hơn trong năm 2022 đến đầu năm 2023 nhưng bệnh không thoái triển.

Tháng 6/2023, bệnh nhi được tiếp nhận tại Bệnh viện Vinmec Times City để tiếp tục điều trị hóa chất và các công đoạn chuẩn bị tiếp nhận liệu pháp điều trị bằng tế bào miễn dịch T được chuyển nạp một loại gene nhân tạo (CART) giúp tìm và diệt các tế bào ung thư.

Tiến sĩ, bác sĩ Bạch Quốc Khánh và Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm trao đổi về quá trình điều trị cho cháu bé.

Sau nhiều lần hội chẩn trao đổi và thống nhất ý kiến với các đồng nghiệp của Bệnh viện Đa khoa quốc tế Vinmec và Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương, Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm và nhóm nghiên cứu quyết định sử dụng liệu pháp tế bào CAR-T cho bệnh nhân vì đây là cơ hội sống cuối cùng của người bệnh.

Ngày 19-7, bệnh nhân được truyền tế bào CAR-T. Sau truyền mặc dù bé đã xuất hiện các biểu hiện của hội chứng giải phóng cytokine nhưng đã được phát hiện và điều trị kịp thời.

Sau 30 ngày, bệnh nhân tỉnh táo trở lại, sinh hoạt bình thường, không có dấu hiệu nhiễm độc thần kinh. Qua hàng loạt kết quả kiểm tra gắt gao, bệnh nhân được kết luận không còn tế bào ung thư trong máu ngoại vi, kết quả sinh thiết tủy cho thấy bệnh nhân lui bệnh hoàn toàn. Bệnh nhân được xuất viện ngày 21/8/2023.

Đây là ca bệnh ung thư bạch cầu cấp dòng lympho đầu tiên tại Việt Nam được Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec (VRISG) điều trị thành công bằng liệu pháp tế bào CAR-T, mở ra cơ hội sống cho những bệnh nhân bạch cầu cấp hoặc ung thư hạch không còn đáp ứng với các phác đồ điều trị thường quy.

Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm cho biết, ung thư bạch cầu dòng lympho là một trong những bệnh ung thư phổ biến nhất ở trẻ em; phương pháp điều trị chuẩn cho đến nay với căn bệnh này bao gồm hóa trị, xạ trị, thuốc điều trị đích.

Tuy nhiên với các phác đồ điều trị chuẩn vẫn có khoảng 20% trẻ bị kháng thuốc hoặc tái phát. Các trẻ này thường tử vong trong một thời gian ngắn do các tế bào tăng sinh rất nhanh làm tắc mạch não và mạch của các nội tạng.

Bệnh nhi đã lui bệnh sau khi được sử dụng liệu pháp tế bào CAR-T.

Liệu pháp này đã được cấp phép ở một số quốc gia trên thế giới trong điều trị ung thư bạch cầu cấp dòng lympho hoặc ung thư hạch (lymphoma) không đáp ứng với các phác đồ điều trị chuẩn, đạt kết quả tốt từ 60-80%.

Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec (VRISG) thuộc Hệ thống y tế Vinmec là đơn vị tiên phong trong lĩnh vực gene và tế bào gốc, định hướng nghiên cứu và áp dụng phương pháp mới tại Việt Nam.

Hiện tại, Viện đang triển khai dự án “Thử nghiệm lâm sàng pha I đánh giá tính an toàn và hiệu quả bước đầu của liệu pháp tế bào CAR-T sản xuất theo công nghệ của Miltenyi để điều trị u lympho không Hodgkin và bạch cầu cấp dòng lympho CD19+ tái phát hoặc kháng trị với các phác đồ điều trị chuẩn”.

Đây là một dự án trọng điểm của Hệ thống Y tế Vinmec nhằm ứng dụng một trong những công nghệ hàng đầu trong điều trị ung thư ở Việt Nam. Đây là thử nghiệm lâm sàng đầu tiên về liệu pháp tế bào CAR T được Bộ Y tế cho phép triển khai tại Việt Nam. Toàn bộ kinh phí dự án do tập đoàn Vingroup tài trợ. Tất cả bệnh nhân tham gia đều được miễn phí khi tham gia dự án.