Thuốc pomalyst (pomalidomide) vừa được FDA (cục Quản lý Thuốc và Thực phẩm Mỹ) phê duyệt để dùng cho bệnh nhân mắc ung thư Kaposi liên quan đến AIDS nhưng không đáp ứng với liệu pháp kháng retrovirus hoạt tính cao (HAART), hoặc ở bệnh nhân ung thư Kaposi âm tính với HIV.
Ung thư Kaposi là một dạng ung thư hiếm gặp, thường xuất hiện dưới dạng tổn thương da nhưng cũng có thể phát triển ở một số khu vực khác của cơ thể bao gồm phổi, hạch bạch huyết và hệ tiêu hóa. Bệnh xảy ra với tỷ lệ khoảng 6 trường hợp trên một triệu người mỗi năm ở Hoa Kỳ và chủ yếu ảnh hưởng đến những người bị suy giảm miễn dịch. Liệu pháp uống này là lựa chọn điều trị mới đầu tiên dành cho những người mắc ung thư Kaposi trong vòng hơn 20 năm.
Tổng cộng có 28 bệnh nhân (18 người dương tính với HIV, 10 người âm tính với HIV) được dùng 5 mg Pomalyst, mỗi ngày một lần trong 21 ngày của mỗi chu kỳ 28 ngày, cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không chấp nhận được. Tất cả các bệnh nhân dương tính với HIV tiếp tục điều trị bằng thuốc kháng vi-rút hoạt tính cao (HAART). Thử nghiệm đã loại trừ những bệnh nhân mắc ung thư Kaposi có triệu chứng nội tạng, tiền sử huyết khối tĩnh mạch hoặc động mạch, hoặc rối loạn đông máu. Bệnh nhân được điều trị dự phòng huyết khối bằng aspirin 81 mg mỗi ngày một lần trong suốt quá trình trị liệu. Thời gian trung bình cho phản ứng đầu tiên là 1,8 tháng.
Bác sĩ Diane McDowell của tập đoàn Bristol Myers Squibb cho biết: “Trong 2 thập kỉ, các bệnh nhân ung thư Kaposi không có nhiều lựa chọn trong việc điều trị bệnh. Chúng tôi rất phấn khởi khi kết quả thử nghiệm Pomalyst trên các bệnh nhân đã cho chúng ta khả năng điều trị cho họ bằng một phương pháp mới.”
Như miêu tả trên nhãn thuốc, Pomalyst có thể gây hại cho bào thai và chống chỉ định cho phụ nữ có thai. Huyết khối tĩnh mạch sâu, thuyên tắc phổi, nhồi máu cơ tim và đột quỵ có thể xảy ra ở những bệnh nhân được điều trị bằng Pomalyst; Các phản ứng phụ thường gặp nhất bao gồm giảm số lượng bạch cầu trung tính tuyệt đối hoặc các tế bào bạch cầu, tăng creatinine hoặc glucose, phát ban, táo bón, mệt mỏi, giảm huyết sắc tố, tiểu cầu, phốt phát, albumin, hoặc canxi, tăng ALT, buồn nôn và tiêu chảy.
Bác sĩ Robert Yarchoan của Viện nghiên cứu quốc gia về ung thư (NCI) cho biết: Pomalyst đã cho thấy kết quả tích cực trên các bệnh nhân ung thư Kaposi, dù có bị HIV hay không. Nó cung cấp một liệu pháp được sử dụng bằng đường uống và hoạt động theo cơ chế hoạt động khác với các loại thuốc hóa trị độc tế bào thường được sử dụng để điều trị ung thư Kaposi.