Phát hiện đột phá về cấy ghép tế bào gốc cho khả năng chữa khỏi HIV

Kết quả nghiên cứu mới của Đại học Y tế và Khoa học Oregon (Mỹ) về cơ chế cấy ghép tế bào gốc có thể chữa khỏi HIV là bước tiến đột phá trong việc tìm ra phương pháp chữa trị bệnh AIDS cho toàn cầu.

Phương pháp mới có thể giúp các bác sĩ đánh giá hiệu quả của các phương pháp chữa khỏi HIV tiềm năng

Kết quả nghiên cứu cũng cho thấy, để chữa khỏi HIV, virus gây ra căn bệnh thế kỷ AIDS thì phải có hai yếu tố xảy ra đồng thời. Thứ nhất là tế bào gốc của người hiến tặng phải tấn công và tiêu diệt các tế bào nhiễm HIV, phải ngăn chặn virus lây lan sang các tế bào mới. Phát hiện này là những hiểu biết quan trọng có thể giúp mở rộng chiến lược điều trị cho nhiều người hơn.

Jonah Sacha, Ph.D, Giáo sư tại Trung tâm Nghiên cứu Linh trưởng Quốc gia Oregon và Viện Liệu pháp Gen và Vaccine của OHSU, trưởng nhóm nghiên cứu nhấn mạnh, kết quả nghiên cứu cho thấy HIV hoàn toàn có thể được chữa khỏi như đã được chứng minh bởi 5 bệnh nhân khỏi HIV nhờ biện pháp cấy ghép tế bào gốc.

Sau khi báo cáo về trường hợp HIV đầu tiên được chữa khỏi nhờ cấy ghép tế bào gốc vào năm 2009, nhóm nghiên cứu tiếp tục khám phá các cơ chế liên quan đến phương pháp này.

"Chúng tôi muốn biết liệu phương pháp này có thể áp dụng cho tất cả mọi người hay không, và liệu có thể đơn giản hóa nó thành một mũi tiêm duy nhất thay vì cấy ghép tế bào gốc", ông Sacha chia sẻ.

Để ra được kết quả trên, các nhà khoa học sử dụng một loài linh trưởng là khỉ Mauritian cynomolgus. Trong nghiên cứu, họ cấy ghép tế bào gốc từ những người hiến tặng âm tính với HIV cho 4 trong số 8 con khỉ nhiễm HIV, trong khi 4 con còn lại đóng vai trò kiểm chứng.

Cấy ghép tế bào gốc là một phương pháp điều trị một số loại ung thư bằng cách thay thế các tế bào bạch cầu bị hư hại của bệnh nhân bằng các tế bào mới từ người hiến tặng. Trong trường hợp HIV, người hiến tặng phải có một đột biến gen CCR5, làm cho các tế bào của họ khó bị nhiễm HIV.

CCR5 là một loại thụ thể trên bề mặt các tế bào bạch cầu mà HIV sử dụng để xâm nhập và lây nhiễm các tế bào mới. Người có đột biến CCR5 có thể kháng lại HIV hoặc có triệu chứng nhẹ hơn khi nhiễm.

Điển hình, "Bệnh nhân Berlin" là người đàn ông nhiễm HIV đầu tiên được chữa khỏi nhờ cấy ghép tế bào gốc từ một người hiến tặng có đột biến CCR5 vào năm 2007. Bệnh nhân cũng mắc bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính, một loại ung thư máu. Kể từ đó, có thêm 4 người được chữa khỏi HIV theo cách tương tự.

Sau khi cấy ghép thành công bệnh ghép chống lại vật chủ, thường liên quan đến cấy ghép tế bào gốc, 2 trong số 4 con khỉ được cấy ghép đã khỏi HIV. GS. Sacha cho biết: "Đây là lần đầu tiên các động vật nghiên cứu được chữa khỏi HIV có thể sống sót lâu dài sau khi áp dụng các phương pháp tương tự như các nhà nghiên cứu khác từng làm với các loài linh trưởng không phải người. Khoảng 4 năm sau khi cấy ghép, cả hai vẫn không nhiễm HIV và vẫn sống".

Nhấn mạnh kết quả trên, GS. Maziarz, Trường Y khoa OHSU và Giám đốc Y tế của các chương trình cấy ghép tế bào gốc tại Viện Ung thư Knight OHSU cho biết,: "Những kết quả này minh họa cho sự kết hợp mạnh mẽ giữa các nghiên cứu lâm sàng ở người với các thí nghiệm tiền lâm sàng trên khỉ để giải quyết những câu hỏi khó có thể được giải quyết bằng cách khác, đồng thời mở ra một con đường mới để chữa khỏi bệnh cho con người".

GS. Sacha cho biết thêm, tìm hiểu cơ chế của phương pháp này, các nhà khoa học phát hiện ra hai cách quan trọng nhưng khác nhau giúp chữa bệnh. Cách thứ nhất là các tế bào gốc của người hiến tặng nhận diện và tiêu diệt các tế bào bị HIV xâm nhập của người nhận, giống như cách ghép chống lại bệnh bạch cầu có thể trị ung thư. Cách thứ hai là virus cố gắng xâm nhập vào các tế bào của người hiến tặng. Điều này khiến họ nhận ra rằng việc ngăn virus sử dụng thụ thể CCR5 để xâm nhập vào các tế bào của người hiến tặng cũng là điều cần thiết để khỏi bệnh.

Quá trình loại bỏ HIV khỏi cơ thể được các nhà nghiên cứu quan sát thấy diễn ra qua nhiều bước. Bước đầu tiên, HIV không còn xuất hiện trong máu lưu thông ở các chi. Bước tiếp theo, HIV cũng biến mất khỏi các hạch bạch huyết, nơi có chứa các tế bào miễn dịch và chống nhiễm trùng. Các hạch bạch huyết ở các chi là nơi đầu tiên không có HIV, rồi đến các hạch bạch huyết ở bụng.

Phương pháp mới có thể giúp các bác sĩ đánh giá hiệu quả của các phương pháp chữa khỏi HIV tiềm năng. Chẳng hạn, khi phân tích máu, các bác sĩ lâm sàng có thể lấy mẫu từ cả tĩnh mạch ngoại vi và hạch bạch huyết. Đây cũng là lý do tại sao một số bệnh nhân được cấy ghép ban đầu dường như khỏi bệnh, nhưng sau đó lại tái nhiễm HIV, "nguyên nhân có thể là bệnh nhân có một ổ chứa HIV nhỏ trong các hạch bạch huyết, khiến virus sống sót và lây lan trở lại toàn cơ thể", GS. Sacha cho hay.