Hôm 27- 4, các nhà khoa học Anh và Mỹ tuyên bố, họ vừa thành công trong việc dùng liệu pháp gene để điều trị một dạng bệnh mù di truyền còn gọi là bệnh thong manh bẩm sinh Leber. Bước tiến khoa học này mở ra cơ hội mang lại ánh sáng cho hàng trăm nghìn bệnh nhân mắc chứng suy giảm thị lực di truyền.
Tại hội nghị nhãn khoa tổ chức tại
Bệnh thong manh bẩm sinh Leber làm hư hại các cơ quan nhận cảm ánh sáng trong võng mạc mắt. Những trẻ em sinh ra bị mắc căn bệnh này sẽ có khiếm khuyết về thị lực, bệnh nặng dần theo thời gian cho đến khi bị mù hẳn, có thể mù ngay khi còn nhỏ hoặc đến khi bệnh nhân được 30 tuổi. Trước kia, chưa có phương pháp nào điều trị được căn bệnh quái ác này.
Trên thế giới, cứ 50 nghìn người thì có một người bị mắc bệnh thong manh bẩm sinh; ở Mỹ, có khoảng ba nghìn người mắc căn bệnh này.
Nhóm các nhà khoa học của bang
Sau khi tiêm hai tuần, cả ba bệnh nhân đều nói rằng, họ thấy thị lực của bên mắt được tiêm cải thiện rõ rệt, độ nhạy sáng tăng lên gấp khoảng ba lần. Hiện tượng giật cầu mắt – triệu chứng lạc thần mắt không kiểm soát thường gặp ở những người mù – cũng giảm đi rất nhiều.
Tiến sĩ Jean Bennett, người chủ trì nghiên cứu nói, các bệnh nhân cũng trả lời các bài kiểm tra thị lực tốt hơn.
Các nhà khoa học cho biêt, liệu pháp này không làm viêm, sưng mắt hoặc có tác dụng phụ nào. Mỗi bệnh nhân chỉ có một lỗ thủng nhỏ ở võng mạc, tuy nhiên không hề ảnh hưởng đến thị lực.
Các nhà khoa học tin rằng, liệu pháp gene có thể ứng dụng rộng rãi trong điều trị rất nhiều căn bệnh về mắt trong đó có bệnh mù do viêm võng mạc pigmentosa, thoái hóa điểm vàng trong mắt.
Giai đoạn tiếp theo, các nhà khoa học sẽ điều trị thử trên trẻ em – những người có thị lực ít bị hư hại và có khả năng phục hồi tốt hơn.
