Thử nghiệm sử dụng liệu pháp gen để điều trị bệnh AIDS đã mang lại kết quả khả quan, cho thấy liệu pháp này vừa hiệu quả vừa an toàn. Thông tin do các nhà khoa học Đại học California (Mỹ) công bố trên tạp chí y học ''Tự nhiên'' của Anh.
Thử nghiệm được tiến hành trên 74 bệnh nhân nhiễm HIV. Một nửa số này được cấy tế bào máu mầm chứa gen thử nghiệm, được gọi là nhóm OZ1. Nhóm còn lại được cấy chất giống tế bào máu mầm nhưng vô hại.
Các tế bào được cấy vào cơ thể người bệnh là những tế bào nguyên bản nhằm đảm bảo khi phân chia, các thế hệ tương lai sẽ mang mã gen giống các "tiền bối" của chúng.
Gen thử nghiệm đã mã hóa một enzim ARN, hay còn gọi là "ribozyme", một phân tử nhỏ có nhiệm vụ ngăn cản virus HIV sinh sôi khi chúng nhiễm vào tế bào. Mục đích của việc cấy gen thử nghiệm là nhằm xác định liệu các tế bào mới, với sự bảo vệ của "ribozyme", có sống sót được trong môi trường hệ miễn dịch suy giảm hay không, và liệu virus HIV, sau khi không còn cơ hội sinh sôi, có mất đi hay không.
Sau 48 tuần thử nghiệm không có sự khác biệt giữa nhóm OZ1 và nhóm còn lại. Nhưng đến tuần thứ 100 đã xuất hiện những dấu hiệu đáng khích lệ. Ở nhóm OZ1, lượng virus HIV giảm đáng kể trong khi lượng tế bào CD4, tế bào miễn dịch tăng lên.
Tuy nhiên, khối lượng các tế bào mới sản sinh bị virus HIV phá hủy khá nhiều và sau 4 tuần tế bào tái tạo, ở 94% bệnh nhân thuộc nhóm OZ1 đã xuất hiện tình trạng biến đổi gen, nhưng tỷ lệ này đã giảm xuống còn 12% vào tuần thứ 48 và chỉ còn 7% vào tuần thứ 100.
Dù kết quả còn khiêm tốn, nhưng việc sử dụng liệu pháp gen điều trị bệnh AIDS đảm bảo an toàn và hiệu quả, đặc biệt không gây tác dụng phụ có hại cho sức khỏe. Các nhà khoa học hi vọng có thể phát triển liệu pháp này thành một phương thức điều trị bệnh AIDS thông dụng, thay thế việc điều trị cho bệnh nhân bằng thuốc kháng sinh.
